Az innovatív gyógyszerek gyakran új kezelési lehetőségeket jelentenek a betegek számára és előrelépést az egészségügyi ellátásban a lakosság számára. Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságának (FDA) Gyógyszerértékelő és Kutatási Központja (CDER) átfogó értékelést végez a javasolt gyógyszerekről a szükséges vizsgálati tervezési elemek és a gyógyszeralkalmazáshoz szükséges egyéb tényezők alapján. 2023. december 31-én az FDA összesen 55 új gyógyszert hagyott jóvá 2023-ban, köztük 37 új molekuláris entitást és 18 biológiai terméket. Az alábbiakban összefoglaljuk és bemutatjuk a CDER által 2023-ban jóváhagyott új molekuláris entitás gyógyszereket. Ez a cikk nem tartalmaz új terápiás biológiai szereket, vakcinákat, allergiás készítményeket, vért és vérkészítményeket, plazmaszármazékokat, sejt- és génterápiás termékeket, illetve egyéb jóváhagyott termékeket. a Biológiai Értékelő és Kutatóközpont által 2023-ban.
Brenzavvy
2023. január 20-án a Theracos Bio Pharmaceuticals bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyta a Brenzavvy-t diéta és testmozgás kiegészítéseként, a 2-es típusú cukorbetegségben szenvedő felnőttek vércukorszintjének javítására. A gyógyszer hatóanyaga a bexagliflozin, bexagliflozin Ez egy nátrium-glükóz kotranszporter 2 (SGLT2) inhibitor. Ez a termék nem alkalmazható 1-es típusú cukorbetegségben szenvedő betegeknél, illetve diabéteszes ketoacidózisban szenvedő betegeknél, valamint olyan betegeknél, akik allergiásak a bexagliflozinra. Nem alkalmas végső stádiumú vesebetegségben szenvedő vagy jelenleg kezelés alatt álló betegek számára. 2-es típusú cukorbetegség kezelése dialízisben részesülő betegeknél.
Jaypirca
2023. január 27-én Eli Lilly bejelentette, hogy az FDA felgyorsította az új generációs BTK-gátló Jaypirca jóváhagyását, amely alkalmas a visszaeső vagy refrakter köpenysejtes limfóma (köpenysejtes limfóma) kezelésére, miután legalább két sor szisztémás kezelést kapott. terápia (beleértve a BTK-gátlókat is). MCL) felnőtt betegek. Ennek a terméknek a hatóanyaga a pirtobrutinib, amely az első és egyetlen nem kovalens (reverzibilis) BTK gátló, amelyet az FDA hagyott jóvá, és az első a világon.
Orserdu
2023. január 27-én az FDA jóváhagyta, hogy az Elacestrant, a Menarini leányvállalatának, a Stemline Therapeuticsnak a leányvállalata Orserdu márkanéven megkapja az FDA gyorsított jóváhagyását az ER+, HER2- és ESR1 mutációval rendelkező posztmenopauzás nők számára, akiknek a betegsége azután előrehaladt. legalább első vonalbeli endokrin terápia. vagy előrehaladott vagy metasztatikus emlőrákban szenvedő felnőtt férfi betegek. Az elacestrant egy szelektív ösztrogénreceptor-modulátor (SERD), amely dózisfüggően képes lebontani az ösztrogénreceptort, és gátolja az ösztradiol-függő ER-irányított géntranszkripciót és a tumornövekedést. Ez az FDA által is jóváhagyott Az első szóbeli SERD jóváhagyása.
Jesduvroq
2023. február 1-jén a GlaxoSmithKline bejelentette, hogy az FDA jóváhagyta a hipoxia-indukálható faktor prolil-hidroxiláz inhibitor (HIF-PHI) Jesduvroq forgalmazását. A termék hatóanyaga a daprodustat, amely alkalmas dialízisen átesett betegek kezelésére. A Jesduvroq nem alkalmazható olyan felnőtteknél, akik legalább négy hónapos krónikus vesebetegség okozta vérszegénységben szenvednek, és akik nem részesülnek dialízisben. A Jesduvroq az első orális gyógyszer, amelyet az Egyesült Államokban forgalmaznak a krónikus vesebetegség okozta vérszegénység kezelésére.
Filspari
2023. február 17-én a Travere Therapeutics bejelentette, hogy az FDA felgyorsította a Filspari nevű gyógyszerének jóváhagyását, amelynek hatóanyaga a sparsentan, egy endotelin és angiotenzin II receptor antagonista. Ez a második gyógyszer, amelyet az FDA jóváhagyott az IgA nefropátia kezelésére felnőtteknél.
Skyclarys
2023. február 28-án a Reata Pharmaceuticals bejelentette, hogy az FDA új gyógyszeralkalmazást hagyott jóvá a Skyclarys Nrf2 agonistára vonatkozóan a Friedreich-ataxia (Friedreich-ataxia) kezelésére felnőtteknél és 16 éves és idősebb serdülőknél. A Skyclarys az első. Ez az egyetlen gyógyszer, amely alkalmas Friedrich-ataxiában szenvedő betegek számára. A gyógyszer hatóanyaga az omaveloxolon, amely az amerikai FDA-tól az Orphan Drug, Fast Track és Ritka gyermekbetegségek elnevezést kapott.
Zavzpret
2023. március 9-én a Pfizer bejelentette, hogy az FDA jóváhagyta Zavzpret nevű gyógyszerét. Felnőtt betegek akut migrénének kezelésére alkalmazzák. A gyógyszer hatóanyaga a Zavegepant-hidroklorid. A Zavegepant egy harmadik generációs, nagy affinitású, rendkívül szelektív kis molekulájú CGRP receptor antagonista, amely reverzibilisen blokkolja a CGRP receptort, ezáltal gátolja. A CGRP neuropeptid biológiai aktivitása enyhítheti és megelőzheti a migrénes rohamokat.
Daybue
2023. március 10-én az Acadia bejelentette, hogy az FDA jóváhagyta a Daybue-t a Rett-szindróma kezelésére két évesnél idősebb embereknél. A Daybue az inzulinszerű növekedési faktor I (IGF-1) amino-terminális tripeptidjének új szintetikus analógja. A trofinetide hatóanyagot a Rett-szindróma alapvető tüneteinek kezelésére tervezték azáltal, hogy potenciálisan csökkenti az ideggyulladást és támogatja a szinaptikus funkciókat. A Daybue lett az első és jelenleg egyetlen gyógyszer, amelyet a Rett-szindróma kezelésére hagytak jóvá.
Rezzayo
2023. március 22-én a Cidara Therapeutics bejelentette, hogy az FDA jóváhagyta a Rezzayo-t, amelynek hatóanyaga a Rezafungin Acetate, a candidemia és az invazív candidiasis kezelésére felnőtteknél. A gyógyszer egy új echinocandin, amely a béta-1,3-glükóz-szintáz gátlásával fejti ki hatását, ezáltal megzavarja a gombás sejtfal integritását. Ez az első jóváhagyott kezelés az invazív Candida fertőzések kezelésére több mint egy évtizede.
Joenja
2023. március 24-én a Pharming Pharmaceutical Group bejelentette, hogy az FDA első alkalommal hagyta jóvá a Joenja forgalmazását. A gyógyszer hatóanyaga a leniolisib-foszfát, amelyet a PI3Kδ hiperaktivációs szindróma (APDS) kezelésére alkalmaznak felnőtteknél és 12 éves és idősebb gyermekeknél. A Joenja egy orális inhibitor, amely szelektíven célozza a foszfatidil-inozitol 3- kináz deltát (PI3Kδ), és ez az első FDA által jóváhagyott terápia az APDS kezelésére.
Qalsody
2023. április 25-én a Biogen bejelentette, hogy az FDA jóváhagyta a Qalsody forgalmazását. A gyógyszer hatóanyaga a tofersen SOD1 génmutációval járó amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS, ALS) szenvedő felnőttek kezelésére. Ez több mint 200 évvel az ALS felfedezése után, ez a negyedik gyógyszer az ALS kezelésére, amelyet világszerte piacra dobtak, és ez az egyetlen biomarker alapú terápia, amely az FDA gyorsított jóváhagyását kapta az ALS kezelésére. genetikai mutációk.
Veozah
2023. május 12-én az Astellas bejelentette, hogy az FDA jóváhagyta a Veozah jegyzékbe vételét. A gyógyszer hatóanyaga a Fezolinetant, amelyet a menopauza okozta közepesen súlyos vagy súlyos vazomotoros szindróma (VMS) kezelésére alkalmaznak. A Fezolinetant egy NK3 receptor antagonista. Az NK3 receptorok antagonizálásával, a neurokinin B (NKB) és a kisspeptin/neurokinin B/dynorphin (KNDy) neuronok kombinációjának blokkolásával szabályozza az idegsejtek aktivitását a hőszabályozó központban, végül helyreállítja az egyensúlyt és enyhíti a VMS-t.
Miebo
2023. május 18-án a Bausch+Lomb Corp. és a Novaliq GmbH bejelentette, hogy az FDA jóváhagyta a Miebo forgalmazását. A gyógyszer hatóanyaga a perfluorhexiloktán, amelyet a száraz szem szindróma jeleinek és tüneteinek kezelésére alkalmaznak. A Miebo, egy fluorozott alkán, egy vízmentes, egykomponensű, tartósítószer-mentes szemészeti oldat, amely az első és egyetlen, az FDA által jóváhagyott szemmegoldás, amely közvetlenül a könnyelpárologtatást célozza meg a száraz szem betegségeinek kezelésére.
Xacduro
2023. május 23-án az Innoviva bejelentette, hogy az FDA jóváhagyta a Sulbactam és Durlobactam hatóanyagokat tartalmazó Xacduro forgalomba hozatalát az Acinetobacter baumannii acetát fogékony törzsei által okozott, kórházban szerzett baktériumok kezelésére 18 éves vagy annál idősebb embereknél. . tüdőgyulladás és lélegeztetőgépes bakteriális tüdőgyulladás. Ebben a kombinációban a Sulbactam egy olyan gyógyszer, amely szerkezetileg a penicillinnel rokon, és az Acinetobacter baumannii elpusztításáért felelős, míg a durlobaktám megvédi a sulbaktámot az Acinetobacter baumannii által termelt enzimek általi lebontástól.
Posluma
2023. május 25-én a Blue Earth Diagnostics bejelentette, hogy az FDA jóváhagyta a Poslumát, amelynek hatóanyaga a Flotufolastat F-18 Gallium, a prosztata-specifikus membránantigén radioaktív pozitronemissziós tomográfia (PET) kimutatására való felhasználásra. PSMA) pozitivitás. elváltozások, olyan férfiaknál, akiknél feltételezhetően metasztatikus prosztatarák, és akiknél kezdeti végleges kezelésre van lehetőség, vagy akiknél az emelkedett szérum prosztata-specifikus antigén (PSA) szintje miatt kiújulás gyanúja merül fel.
Paxlovid
2023. május 25-én a Pfizer bejelentette, hogy az FDA jóváhagyta a Paxlovid forgalmazását. A gyógyszer hatóanyagai a Nirmatrelvir és a Ritonavir. Enyhe vagy közepesen súlyos COVID{2}} fertőzésben szenvedő felnőtt betegek kezelésére alkalmazzák. A Paxlovid a negyedik FDA által jóváhagyott gyógyszer. Az első gyógyszer a COVID-19 kezelésére felnőtteknél, és az egyetlen orális vírusellenes gyógyszer.
Inpefa
2023. május 26-án a Lexicon Pharmaceuticals bejelentette, hogy az FDA jóváhagyta az Inpefa jegyzékbe vételét. A gyógyszer hatóanyaga a szotagliflozin. Az Inpefa egy nátrium-glükóz kotranszporter 2 (SGLT2) gátló, amelyet a szívelégtelenség vagy a krónikus szív- és érrendszeri halálozás kockázatának csökkentésére, szívelégtelenség miatti sürgősségi vizitek és szívelégtelenség miatti kórházi kezelések kockázatának csökkentésére használnak vesebetegségben, 2-es típusú cukorbetegségben és egyéb kardiovaszkuláris kockázati tényezők.
Litfulo
2023. június 23-án a Pfizer bejelentette, hogy az FDA jóváhagyta a Litfulo-t, amelynek hatóanyaga a Ritlecitinib Tosylate, 12 éves és idősebb, súlyos alopecia areata betegek kezelésére. A Litfulo egy kináz inhibitor, amely gátolja a Janus kináz 3-at (JAK3) és a hepatocellularis carcinoma (TEC) kinázcsaládban expresszálódó tirozin kinázokat.
Vanflyta
2023. július 20-án Daiichi Sankyo bejelentette, hogy az FDA jóváhagyta a Vanflyta jegyzékbe vételét. A gyógyszer hatóanyaga a Quizartinib Dihydrochloride, újonnan diagnosztizált akut mieloid leukémiában (AML) szenvedő, FLT3-ITD mutációval rendelkező felnőtt betegek kezelésére. A quizartinib az első FLT3-gátló, amelyet az FDA kifejezetten az FLT3-ITD-pozitív AML kezelésére hagyott jóvá, és lefedi az újonnan diagnosztizált AML három kezelési fázisát – indukciós, konszolidációs és fenntartó terápiát nem transzplantált betegeknél.
Xdemvy
2023. július 24-én a Tarsus bejelentette, hogy az FDA jóváhagyta az Xdemvy-t, amelynek hatóanyaga a Lotilaner, a Demodex blepharitis kezelésére. A Lotilaner a gamma-amino-vajsav (GABA) által szabályozott kloridcsatornák atka-szelektív inhibitora. Ezeknek a GABA-klorid csatornáknak a gátlása bénulást okoz a célszervezetben, ami annak halálához vezet. A gyógyszer közvetlenül a Demodexet, a Demodex blepharitis forrását célozza. Ez az első és egyetlen, az FDA által jóváhagyott, kifejezetten a Demodex elleni radikális kezelés.
Izervay
2023. augusztus 4-én az Astellas Pharma bejelentette, hogy az FDA jóváhagyta a leányvállalata, az Iveric Bio által kifejlesztett Izervay forgalmazását. A gyógyszer hatóanyaga az Avacincaptad Pegol Sodium, amelyet a makuladegeneráció (AMD) okozta földrajzi atrófia (GA) kezelésére alkalmaznak. Az Izervay egy új C5 komplement fehérje inhibitor, amely avacincaptad pegolt tartalmaz, amely a C5 elleni célzott támadás révén gyengíti a komplementrendszer aktivitását, ezáltal potenciálisan lelassítja a map atrófia kialakulását.
Sohonos
2023. augusztus 16-án az Ipsen bejelentette, hogy az FDA jóváhagyta a Sohonos forgalmazását. A gyógyszer hatóanyaga a Palovarotene, amelyet az új csontosodott szövetek képződésének csökkentésére használnak progresszív izomcsontosodásban (FOP) szenvedő betegeknél. A palovarotén egy orális, szelektív retinsav receptor gamma (RAR) agonista, amely kölcsönhatásokat közvetít a receptorok, növekedési faktorok és fehérjék között a retin jelátviteli útvonalában, hogy csökkentse az új kóros csontok kialakulását. forma. A Sohonos az első FDA által jóváhagyott gyógyszer a FOP kezelésére.
Aphexda
2023. szeptember 8-án a BioLineRx bejelentette, hogy az FDA jóváhagyta az Aphexda jegyzékbe vételét. A gyógyszer hatóanyaga a Motixafortide Acetate. Az Aphexda egy hematopoietikus őssejt-mobilizáló szer, amely filgrasztimmal (G-CSF) kombinálva használható mielóma multiplex mobilizálására. A páciens vérképző őssejtjei a perifériás vérbe kerülnek gyűjtésre, majd autológ transzplantációra. Az Aphexda egy innovatív CXCR4 inhibitor, amelyet szubkután injekcióval adnak be. Az Aphexda az első innovatív gyógyszer, amely tíz éven belül megkapta az FDA jóváhagyását a myeloma multiplex őssejt-mobilizálására.
Ojjaara
2023. szeptember 15-én a GSK bejelentette, hogy az FDA jóváhagyta az Ojjaara forgalmazását. A gyógyszer hatóanyaga a Momelotinib Dihydrochloride, amely közepes vagy magas kockázatú myelofibrosis kezelésére alkalmas, ideértve a primer myelofibrosis vagy másodlagos myelofibrosis ( polycythemia vera és esszenciális thrombocytemia) kezelésére felnőtteknél vérszegénységben. Az Ojjaara egy új gyógyszer, differenciált hatásmechanizmussal, amely a JAK1, JAK2 és ALK2 ellen irányul. Az Ojjaara az első és egyetlen kezelés, amely alkalmas myelofibrosisban és vérszegénységben szenvedő betegek számára.
Exxua
2023. szeptember 22-én a Fabre-Kramer Pharmaceuticals bejelentette, hogy az FDA jóváhagyta az Exxua jegyzékbe vételét. A gyógyszer hatóanyaga a Gepirone-hidroklorid, amely felnőttkori depresszió (MDD) kezelésére alkalmas. Az Exxua az első orális szelektív 5-HT1A receptor agonista, amelyet az FDA jóváhagyott az MDD kezelésére.
Rivfloza
2023. szeptember 29-én a NovoNordisk bejelentette, hogy az FDA jóváhagyta az RNSi terápiás Rivfloza injekció jegyzékbe vételét. A gyógyszer hatóanyaga a Nedosiran-nátrium. Alkalmas az 1-es típusú primer hyperoxaluria kockázatának csökkentésére 9 éves kor felett és viszonylag alacsony vesefunkció esetén. jobb vizelet-oxalátszint a Rivflozában, a Novo Nordisk által kifejlesztett első jóváhagyott RNSi-terápiában szenvedő betegeknél. A Rivfloza a máj laktát-dehidrogenázt (LDH) expresszáló mRNS-hez kötődik, és gátolja e fehérje expresszióját, jelentősen csökkentve az oxalát túltermelését.
Velsipity
2023. október 12-én a Pfizer bejelentette, hogy az FDA jóváhagyta a Velsipity forgalmazását. A gyógyszer hatóanyaga az etrasimod arginin. A Velsipity egy szfingozin 1-foszfát receptor modulátor, amely részlegesen és reverzibilisen képes blokkolni a limfocitákat. A limfoid szervekből való kiáramlás képessége, ezáltal csökkentve a limfociták számát a perifériás vérben, felnőttek közepesen vagy súlyosan aktív colitis ulcerosa kezelésére javallt.
Zilbrysq
2023. október 17-én az UCB bejelentette, hogy az FDA jóváhagyta a Zilbrysq forgalmazását. A gyógyszer hatóanyaga a Zilucoplan Sodium, amelyet generalizált myasthenia gravisban (gMG) szenvedő felnőtt betegek kezelésére alkalmaznak, akik anti-acetilkolin-receptor (AChR) antitest-pozitívak. Komplement C5 inhibitorként a Zilbrysq célzott hatásmechanizmusa révén gátolja a komplement által közvetített neuromuszkuláris junction károsodást. A Zilbrysq az első új, naponta egyszer adható, szubkután makrociklusos peptid C5 komplement inhibitor, amelyet jóváhagytak ezen betegek kezelésére.
Agamree
2023. október 26-án a Santhera Pharmaceuticals és a ReveraGen BioPharma közösen bejelentette, hogy az FDA jóváhagyta az Agamree jegyzékbe vételét. A gyógyszer hatóanyaga a Vamorolone. Az Agamree egy kortikoszteroid, amely gyulladásgátló és immunszuppresszív hatást fejt ki a glükokortikoid receptoron keresztül. Alkalmas Duchenne izomdisztrófia (DMD) kezelésére 2 éves és idősebb betegeknél.
Fruzaqla
2023. november 8-án a Chi-Med és a Takeda közösen bejelentette, hogy az FDA jóváhagyta a Fruzaqla marketing alkalmazását. A gyógyszer hatóanyaga a fruquintinib, amelyet korábban fluorouracil, oxaliplatin és irinotekán alapú kezelésben részesült betegek kezelésére alkalmaznak. Kemoterápia, anti-vascularis endothelialis növekedési faktor ("VEGF") terápia és anti-epidermális növekedési faktor receptor (EGFR) terápia metasztatikus vastag- és végbélrákban szenvedő felnőtteknél.
Defencath
2023. november 15-én a CorMedix bejelentette, hogy az FDA jóváhagyta a Defencath jegyzékbe vételét. A gyógyszer hatóanyagai a heparin-nátrium és a taurolidin. Alkalmas a veseelégtelenség kockázatának csökkentésére veseelégtelenségben szenvedő felnőtt betegek korlátozott populációjában, akik hosszú távú hemodialízisben részesülnek centrális vénás katéteren (CVC) keresztül. Kapcsolódó véráramfertőzések (CRBSI), a heparin egy véralvadásgátló oldat, amelyet gyakran használnak katétereken, amikor nincsenek használatban, hogy megakadályozzák a potenciálisan veszélyes vérrögképződést. A taurolidin egy tiadiazin antibakteriális szer, amelyet a CorMedix Company fejlesztett ki. Széles spektrumú antibakteriális szerként használható különféle baktériumok ellen.
Augtyro
2023. november 15-én a BRISTOL bejelentette, hogy az FDA jóváhagyta az Augtyro-t, amelynek hatóanyaga a repotrektinib, ROS{2}}pozitív, lokálisan előrehaladott vagy metasztatikus nem-kissejtes tüdőrákban (NSCLC) szenvedő felnőtt betegek kezelésére. A repotrektinib az első új generációs ROS1, pán-TRK és ALK inhibitor, amelynek előnyei az erősebb rákellenes hatékonyság, a többcélú, széles spektrumú rákellenes hatás, valamint a gyógyszerrezisztencia leküzdésének lehetősége.
Truqap
2023. november 16-án az Astrazeneca bejelentette, hogy az FDA jóváhagyta a Truqap jegyzékbe vételét. A gyógyszer hatóanyaga a Capivasertib. A Truqap-ot Faslodex-szel együtt alkalmazzák a hormonreceptor (HR) pozitív és a humán epidermális növekedési faktor receptor 2 (HER2) negatív kezelésére. Lokálisan előrehaladott vagy metasztatikus emlőrákban szenvedő felnőtt betegek. A Truqap az első osztályú AKT inhibitor és orális szelektív adenozin-trifoszfát (ATP) kompetitív inhibitor, amely gátolja a szerin/treonin kináz AKT (AKT1/2/3) mindhárom izoformáját.
Ogsiveo
2023. november 27-én a SpringWorks Therapeutics bejelentette, hogy az FDA jóváhagyta az Ogsiveo forgalmazását. A gyógyszer hatóanyaga a Nirogacetat-hidrobromid. Az Ogsiveo egy orális gamma-szekretáz inhibitor, amelyet szisztémás terápiát igénylő, progresszív desmoid tumorban szenvedő felnőtt betegek kezelésére alkalmaznak. Ez a termék az első forgalomba hozatalra engedélyezett desmoid tumorkezelés. Az FDA korábban a Nirogacetat Breakthrough Therapy, Fast Track és Orphan Drug elnevezéseket adta a desmoid daganatok kezelésére.
Fabhalta
2023. december 5-én a Novartis bejelentette, hogy az FDA jóváhagyta a Fabhalta jegyzékbe vételét. A gyógyszer hatóanyaga az Iptacopan Hydrochloride, amely paroxizmális éjszakai hemoglobinuria (PNH) felnőtt betegek kezelésére alkalmas. A Fabhalta egy komplement B faktor inhibitor, amely az immunrendszer alternatív komplementútvonalában proximálisan hat, hogy átfogóan szabályozza a vörösvértestek (RBC) pusztulását az ereken belül és kívül egyaránt.
Filsuvez
2023. december 18-án az AMRYT bejelentette, hogy az FDA jóváhagyta a Filsuvez forgalmazását. A gyógyszer hatóanyaga a nyír triterpének, amely 6 hónapos és idősebb betegek junctios vagy atrófiás epidermolízisének kezelésére alkalmas.
Wainua
2023. december 21-én az AstraZeneca és az Ionis Pharmaceuticals által közösen kifejlesztett Wainua-t az Egyesült Államokban az FDA jóváhagyta az örökletes, transztiretin által közvetített amiloidózissal járó polyneuropathia kezelésére felnőtteknél. A Wainua egy antiszensz oligonukleotid-GalNAc konjugátumok a mutáns és a vad típusú TTR mRNS lebomlását okozzák a TTR mRNS-hez való kötődés révén, ezáltal csökkentve a szérum TTR fehérjét és a TTR fehérje lerakódását a szövetekben. Célja a betegség progressziójának lassítása és a betegek életminőségének javítása azáltal, hogy gátolja a hibásan hajtogatott mutáns TTR fehérjék termelését.
Összefoglalva, az FDA által 2023-ban jóváhagyott új gyógyszerek száma ötéves csúcsot ért el, az innovatív mechanizmusokkal rendelkező gyógyszerek aránya pedig új csúcsot ért el. Az innovatív gyógyszerekben továbbra is a kis molekulájú gyógyszerek a fő erő, miközben a CBER által jóváhagyott génterápiák száma rekordot döntött, és folyamatosan jelennek meg az innovációk.